Descoperire salvatoare: ingredientul activ din Viagra, medicament pentru copiii cu o boală metabolică rară, dar foarte gravă, sindromul Leigh

Ce este și cum se manifestă sindromul Leigh

Viagra, cunoscută mai ales ca tratament pentru disfuncția erectilă, ar putea oferi o rază de speranță pentru copiii afectați de o boală metabolică rară și gravă. Descoperirea vine din cercetările realizate la Radboudumc din Nijmegen, subliniază sursa ciată mai sus.

Sindromul Leigh este o afecțiune metabolică rară, provoacă leziuni cerebrale severe. Consecințele includ crize epileptice, slăbiciune musculară și insuficiență respiratorie, potrivit informațiilor furnizate de Institutul Național de Sănătate al SUA și National Organization for Rare Disorders.

„Această boală poate duce la deces”, explică Mirian Janssen, specialist în boli metabolice, pentru presa olandeză. Deși boala afectează mai puțin de cinci persoane la zece mii, lipsa interesului farmaceutic a făcut ca pacienții să nu aibă acces la tratamente eficiente până acum.

Substanța activă din Viagra ar putea fi cheia pentru medicamentele împotriva sindromului Leigh

Cercetătorii olandezi susțin că Viagra, sau mai exact substanța activă sildenafil, ar putea fi cheia pentru tratarea bolii metabolice la copii.

Cercetătorii de la Radboudumc au testat 767 medicamente pe celule stem cultivate din pielea pacienților.

„Am evaluat 5.600 medicamente pentru disponibilitate și concentrații adecvate”, explică Werner Koopman, cercetător implicat în studiu.

Ce au remarcat cercetătorii în studiul privind sindromul Leigh la copii

Testele inițiale pe celule nervoase au arătat că sildenafilul reduce semnificativ anomaliile cauzate de boală. Mai mult, șase copii tratați cu acest medicament au prezentat o stabilizare a stării lor, ceea ce este rar pentru această afecțiune.

„De obicei, evoluția bolii este fatală, dar acești copii au arătat îmbunătățiri”, adaugă Janssen, potrivit sursei citate anterior.

Cercetătorii atrag atenția asupra faptului că tratamentul nu este unul sigur pentru boala metabolică

Deși aceste rezultate sunt promițătoare, administrarea Viagra nu este încă sigură pentru toți pacienții cu sindrom Leigh.

„Nu, nu, nu. Nu recomandăm utilizarea fără supraveghere medicală”, subliniază Janssen în articolul publicat de portalul olandez de știri.

Acesta atrage atenția asupra faptului că minorii cu această boală sunt vulnerabili, iar medicamentul poate avea efecte secundare grave asupra inimii și ochilor.

Pentru confirmarea eficienței și siguranței, este necesar un studiu clinic extins. Sildenafilul, deja aprobat pentru alte tratamente, ar putea deveni o soluție salvatoare pentru pacienții care suferă de afecțiuni metabolice rare.

Testele efectuate pe pilula albastră au indicat și alte afecțiuni care ar putea fi tratate. Spre exemplu, în 2021, cercetătorii din SUA descopereau că o substanță activă din Viagra ar fi putut fi folosită în tratarea pacienților cu Alzheimer. Ingredientul ar fi fost asociat cu o reducere de 69% a incidenței maladiei Alzheimer.

Abonați-vă la ȘTIRILE ZILEI pentru a fi la curent cu cele mai noi informații.

ABONEAZĂ-TE