O echipă de cercetători din Grecia a realizat un pas uriaș în căutarea unor terapii eficiente împotriva bolii Alzheimer și a altor afecțiuni neurodegenerative severe. Oamenii de știință au dezvoltat o moleculă farmaceutică inovatoare, denumită RSQ-020, care a reușit, în cadrul testelor preclinice, să restabilească funcțiile cognitive, capacitatea de învățare și memoria la modelele animale afectate de modificări cerebrale specifice bolii, relatează Euronews.
Cuprins:
Molecula RSQ-020 este rezultatul unei colaborări strânse între Centrul de Cercetare în Științe Biomedicale Alexander Fleming, Fundația Națională Elenă de Cercetare și compania derivată ResQ Biotech, sub coordonarea cercetătorului Giorgos Skretas.
Mecanismul de acțiune al moleculei RSQ-020 se concentrează pe proteina Tau, una dintre structurile fundamentale din creier.
În mod normal, această proteină susține stabilitatea neuronilor, însă atunci când se pliază incorect, începe să formeze agregate și aglomerări toxice care distrug celulele nervoase, fiind direct legată de debutul și progresia rapidă a bolii Alzheimer.
Procesul tradițional de dezvoltare a medicamentelor funcționează după principiul „cheie-broască”, căutând o moleculă care să se potrivească perfect pe o structură proteică fixă. Cu toate acestea, proteinele cu pliere defectuoasă își schimbă constant forma, ceea ce a făcut imposibilă crearea unor tratamente eficiente prin metodele clasice.
Proiectul dezvoltat în Grecia a schimbat complet abordarea: în loc să caute o structură rigidă, echipa a creat o platformă tehnologică capabilă să identifice direct moleculele care produc efectul biologic dorit de reparare și stabilizare.
„În loc să căutăm pur și simplu o moleculă care se va lega de un anumit loc al proteinei, căutăm direct una care produce efectul dorit. Tehnologia noastră ne permite să vedem când o proteină defectă este restabilită, deoarece bacteriile pe care le folosim emit un semnal verde atunci când se întâmplă acest lucru”, a spus cercetătorul Giorgos Skretas.
Inovația din spatele moleculei RSQ-020 se bazează pe utilizarea unor bacterii modificate genetic.
Cercetătorii au introdus proteina umană defectă în interiorul acestor microorganisme și le-au programat să producă miliarde de molecule mici candidate, fiecare reprezentând o posibilă soluție terapeutică.
Sistemul a fost conceput astfel încât bacteriile să emită un semnal luminos verde în momentul exact în care o moleculă reușește să readucă proteina Tau la o stare funcțională normală.
Această metodă le permite oamenilor de știință să testeze și să selecteze rapid substanțe active direct în interiorul celulelor vii, scurtând semnificativ timpul de testare în laborator și reproducând fidel condițiile biologice din organismul uman.
Deși tehnologia a fost proiectată inițial pentru a studia scleroza laterală amiotrofică (SLA) și proteina SOD1, succesul obținut în cazul bolii Alzheimer demonstrează că platforma poate fi aplicată pentru o gamă largă de boli neurodegenerative asociate cu plierea greșită a proteinelor, precum boala Parkinson.
Echipa de cercetare pregătește următoarele etape de evaluare clinică pentru a confirma siguranța și eficiența moleculei la pacienții umani.