Un tratament unic ar putea reduce colesterolul cu 50%. „Acum 15 ani v-aș fi spus că e o nebunie”

Tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9, cheia tratamentului inovator

Studiul s-a axat pe testarea siguranței unor doze variate dintr-o infuzie bazată pe tehnologia CRISPR-Cas9, un instrument revoluționar capabil să editeze genele umane.

„Dacă m-ați fi întrebat acum 15 ani dacă așa ceva ar fi fost posibil, v-aș fi spus că e o nebunie”, a declarat pentru CNN dr. Steven Nissen, autor principal al studiului și director academic la Cleveland Clinic.

Cercetarea a arătat că rezultatele obținute după 60 de zile de la tratament s-au menținut timp de un an, în special la pacienții care au primit doza cea mai mare.

Reduceri de peste 50% ale colesterolului și trigliceridelor

Persoanele care au primit doza maximă de 0,8 mg per kilogram de medicament pe bază de CRISPR au înregistrat o scădere medie a trigliceridelor cu 55% și a colesterolului LDL cu aproape 50% după două luni. După un an, nivelurile de trigliceride au rămas cu 48% mai scăzute, iar LDL-ul a scăzut cu aproape 53%. „Datele arată că efectele tratamentului sunt durabile și sigure”, a precizat dr. Luke Laffin, autor principal al studiului și cardiolog preventiv.

O schimbare majoră pentru pacienții tineri cu colesterol foarte ridicat

Această procedură ar putea reprezenta o schimbare majoră pentru pacienții tineri cu colesterol foarte ridicat, a explicat dr. Ann Marie Navar, cardiolog preventiv la UT Southwestern Medical Center din Dallas. „Dacă ai 20 de ani și un colesterol extrem de mare, ar avea mai mult sens să faci un tratament unic, decât să iei medicamente zilnic sau să faci injecții la fiecare două săptămâni pentru următorii 60 de ani”, a declarat aceasta pentru CNN.

Descoperirea unei mutații genetice salvatoare. Tratamentul se concentrează exclusiv pe ficat

Inspirația pentru acest tratament revoluționar vine dintr-o mutație genetică rară la gena ANGPTL3, prezentă la aproximativ 1 din 250 de oameni din Statele Unite. Persoanele cu această mutație au niveluri extrem de scăzute de colesterol LDL și trigliceride pe tot parcursul vieții, fără efecte adverse, și un risc mult redus de boli de inimă. „Acum, grație CRISPR, putem modifica genele altor oameni astfel încât să beneficieze și ei de această protecție”, a explicat dr. Nissen.

Tratamentul se concentrează exclusiv pe ficat, organul responsabil de producerea colesterolului și a trigliceridelor. Această particularitate sporește siguranța pe termen lung a terapiei, reducând riscul ca alte gene din organism să fie afectate.

FDA cere monitorizarea participanților timp de 15 ani

Deși rezultatele inițiale sunt promițătoare, este necesară confirmarea acestora prin studii clinice mai ample. În prezent, o nouă etapă a cercetării, care implică 40 de participanți ce primesc doza maximă de tratament, este în desfășurare în SUA și Australia. Potrivit dr. Laffin, această etapă va contribui la stabilirea unor așteptări mai clare privind efectele pe termen lung.

Deși efectele secundare au fost minore, un participant a decedat la șase luni după tratament, dar specialiștii susțin că acest fapt nu este legat de studiu, deoarece pacientul avea o boală cardiovasculară avansată și primise cea mai mică doză, fără efecte semnificative. Autoritățile de reglementare, precum FDA, cer monitorizarea participanților timp de 15 ani pentru a evalua eventualele efecte adverse pe termen lung.

„Am fost surprinși de entuziasmul publicului”, a declarat Laffin. „Mulți oameni au contactat American Heart Association și Cleveland Clinic pentru a întreba cum pot participa la aceste studii clinice.”

Abonați-vă la ȘTIRILE ZILEI pentru a fi la curent cu cele mai noi informații.

ABONEAZĂ-TE