Care sunt cele mai scumpe medicamente din lume

De ce sunt atât de scumpe unele medicamente

Prețurile extrem de ridicate ale medicamentelor pot părea în unele cazuri de-a dreptul uluitoare, mai ales că în unele cazuri vorbim de milioane de dolari. Totuși, acestea sunt justificate în parte de costurile uriașe de cercetare și de dezvoltare, precum și de investițiile necesare pentru a aduce aceste tratamente inovatoare pe piață.

În același timp, procesul de aprobare a unui nou medicament implică ani de testare și de studii clinice costisitoare, însă asta nu înseamnă că toate medicamentele în curs de dezvoltare ajung să fie aprobate și să devină disponibile pentru pacienți.

În plus, monopolurile farmaceutice și protecția brevetelor le permit producătorilor de medicamente să impună prețuri foarte mari la medicamentele lor fără prea multă concurență din partea medicamentelor generice sau a altor opțiuni alternative mai ieftine. Acest lucru poate să ducă la o lipsă de acces la tratamente vitale pentru pacienții care nu își permit aceste costuri astronomice.

De aceea, se fac eforturi susținute pentru a explora opțiuni alternative de plată și pentru a îmbunătăți accesul la aceste terapii care pot schimba viața, relatează National Center for Biotechnology Information. În afară de aceste lucruri trebuie spus că tarifele medicamentelor mai sunt influențate și de alți factori, cum ar fi reglementările stricte în acest domeniu și monopolurile farmaceutice.

Recomandări

Politicienii români cu activitate discretă în Parlamentul European. Nu s-au omorât cu munca, dar au încasat lunar peste 7.000 de euro

Care sunt cele mai scumpe tratamente

După cum se poate vedea din lista cu cele mai scumpe medicamente din lume pe care o prezentăm mai jos, terapiile genice au doborât toate recordurile în materie de prețuri, fiind cele mai scumpe tratament la nivel mondial. Terapia genică presupune modificarea genelor unui pacient pentru a corecta sau pentru a atenua o tulburare genetică, ceea ce necesită tehnici specializate și echipamente sofisticate.

Pe măsură ce industria biofarmaceutică continuă să îmbrățișeze tratamente pentru bolile orfane – boli care afectează de obicei la populațiile de pacienți cu o prevalență de maximum 6-8% din populația lumii  – am văzut tot mai multe aprobări de terapii genice în ultimii ani, fiecare dintre acestea venind aparent cu un preț și mai mare decât cel precedent. Totuși, este de remarcat faptul că raritatea extremă a bolilor pentru care sunt folosite terapiile genice reprezintă motivul pentru care costurile sunt atât de ridicate.

Recomandări

Documentarul „Guvernul Copiilor II”. Cum arată o Românie ideală, prin ochii celor mici: „Dacă le-aș putea transmite un mesaj celor din Guvern, le-aș spune să-și dea demisia”

Spre exemplu, cel mai scump medicament din lume, care se numește Lenmeldy, a necesitat 20 de ani pentru a fi dezvoltat, cu un decalaj de un deceniu între primele teste făcute pe oameni și aprobarea de către Agenția Europeană de Medicamente (EMA), în 2020.

Acest medicament este utilizat pentru tratarea celor mai grave cazuri ale unei afecțiuni genetice rare, denumită Leucodistrofia metacromatică (MLD), care provoacă deteriorarea celulelor nervoase. Deși costă atât de mult, comercializarea de terapii genice reprezintă o afacere potențial riscantă, potrivit Labiotech, cel mai vizitat site de biotehnologie din Europa.

Cele mai scumpe medicamente din lume în 2024

În continuare îți prezentăm opt dintre cele mai scumpe medicamente din lume la ora actuală, topul fiind realizat pe baza prețurilor de listă, nu pe cel real pe care pacienții îl plătesc după orice reduceri de la producător. Potrivit specialiștilor de la Labiotech, cu cât este mai rară afecțiunea, cu atât mai costisitor este medicamentul.

Myalept

Preț: 1,26 milioane de dolari

Companie: Chiesi Farmaceutici

Până la apariția celorlalte terapii genice, Myalept a ocupat în mod constant o poziție fruntașă în clasamentul al celor mai scumpe medicamente din lume, costând aproximativ 1,26 milioane de dolari pe an.

Recomandări

Regiunea României campioană la fonduri europene: absorbție de 143% raportată între 2014 și 2020. „A fost și o supracontractare pe care guvernul a asumat-o din bugetul național”

O fiolă de Myalept costă 5.867,52 dolari, iar dozele se stabilesc în funcție de greutate. Pacienții folosesc în general o medie de 18 fiole pe lună. Acesta se administrează sub formă de injecție subcutanată o dată pe zi, iar pacienții pot fi învățați să-și autoadministreze medicamentul la domiciliu.

Medicamentul este produs acum de compania italiană Chiesi Farmaceutici, care a achiziționat Amryt Pharma, în ianuarie 2023. Medicamentul a fost aprobat de Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA în 2014 ca terapie de înlocuire pentru tratarea complicațiilor deficitului de leptină, pe lângă dietă, la pacienții cu lipodistrofie generalizată congenitală sau dobândită.

Myalept acționează în mod similar cu leptina naturală din organism, ceea ce înseamnă că poate ajuta la tratarea anumitor probleme de trigliceride ridicate și a nivelului ridicat de zahăr din sânge la persoanele cu lipodistrofie generalizată, care rezultă din lipsa unei cantități suficiente de leptină.

Zolgensma

Preț: 2,1 milioane de dolari

Companie: Novartis

Când a fost aprobat de FDA, în 2019, Zolgensma costa 2,1 milioane de dolari, ceea ce l-a făcut cel mai scump medicament înregistrat la acel moment. Acesta este conceput ca terapie genică „one-shot” pentru tratarea pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală, o boală rară cauzată de o mutație în gena neuronului motor de supraviețuire (SMN1) și o cauză genetică principală a mortalității infantile. Dacă este administrat la naștere, înainte de apariția simptomelor, Zolgensma ar putea fi un remediu.

Cu toate acestea, cu cât copilul crește mai mult, cu atât tratamentul este mai puțin eficient, dar și mai riscant. Zolgensma este o terapie genetică bazată pe vectori AAV (Adeno-Associated Virus), care vizează cauza principală a atrofiei musculare. Vectorul livrează o copie complet funcțională a genei SMN umane în celulele țintă ale neuronului motor. Acest lucru duce la exprimarea proteinei SMN în neuronii motori ai copilului, îmbunătățind mișcarea și funcția musculară, precum și supraviețuirea.

Casgevy

Preț: 2,2 milioane de dolari

Companie: Vertex Pharmaceuticals, CRISPR Therapeutics

Aprobarea lui Casgevy de către Agenția de reglementare a medicamentelor și a produselor de sănătate din Marea Britanie (MHRA), în noiembrie 2023, a marcat prima dată când o terapie genică bazată pe CRISPR a primit undă verde. O lună mai târziu, acesta a fost aprobat și de FDA pentru tratarea bolii celulelor secerătoare înainte ca agenția de reglementare să-și extindă aprobarea în SUA, în ianuarie 2024, declarând că această terapie genică unică ar putea fi utilizată și pentru tratarea beta-talasemiei dependente de transfuzii.

Casgevy este conceput pentru a viza o genă numită BCL11A, care împiedică producerea de hemoglobină fetală la adulți. Acesta este administrat prin prelevarea de celule stem producătoare de sânge din măduva osoasă a persoanelor cu anemie falciformă sau beta-talasemie înainte de a folosi CRISPR/Cas9 pentru a modifica genele care codifică hemoglobina. Odată ce enzima Cas9 ajunge la BCL11A, aceasta taie ambele șiruri de ADN și dezactivează gena, înainte ca celulele stem modificate să fie infuzate din nou în pacient, dând naștere la globule roșii care conțin hemoglobină fetală.

Deși Casgevy are un preț de 2,2 milioane de dolari, costurile de asistență medicală pentru gestionarea beta-talasemiei dependente de transfuzii sunt estimate la peste 5 milioane de dolari pe durata vieții unei persoane. Acest lucru ar face ca terapia unică să fie mai ieftină pe termen lung.

Zynteglo

Preț: 2,8 milioane de dolari

Companie: Bluebird bio

După ce a obținut aprobarea de reglementare în Europa pentru Zynteglo, în 2019, Bluebird a stabilit prețul tratamentului la 1,575 milioane de euro (1,8 milioane de dolari). Dar, din cauză că nu a ajuns la nici un consens cu autoritățile din Europa în ceea ce privește prețul terapiei genice, Bluebird și-a anunțat plecarea din Europa în august 2021.

Când a primit aprobarea FDA pentru Zynteglo în SUA, în 2022, compania a fixat un nou preț, și anume 2,8 milioane de dolari. Bluebird susține că Zynteglo este mai ieftin decât opțiunile actuale de tratament cu beta-talasemie. La momentul aprobării, acesta a devenit prima terapie genetică pe bază de celule pentru tratamentul pacienților adulți și copii cu beta-talasemie care necesită transfuzii regulate de celule roșii din sânge.

Zynteglo funcționează prin adăugarea de copii funcționale ale unei forme modificate a genei beta-globinei în celulele stem hematopoietice ale pacientului. Gena este adăugată în celulele pacientului ex-vivo și apoi este perfuzată în pacient, rezultând niveluri normale sau aproape normale ale hemoglobinei totale și eliminând necesitatea transfuziilor regulate de celule roșii din sânge.

Skysona

Preț: 3 milioane de dolari

Companie: Bluebird bio

În 2022, Bluebird Bio a obținut aprobarea FDA pentru Skysona și îi fixa un preț de 2,8 milioane de dolari, devenind cel mai scump medicament din istoria SUA. Reprezentanții companiei au decis ulterior să stabilească un preț și mai mare, de 3 milioane de dolari.

Skysona, care este o altă terapie genică, a fost aprobată ca primul tratament pentru a încetini progresia disfuncției neurologice a creierului la băieții cu vârste cuprinse între 4 și 17 ani cu adrenoleucodistrofie cerebrală (CALD) precoce și activă. Skysona este fabricat din celulele stem ale pacientului și este modificat ca să conțină o copie a genei pentru a produce o enzimă funcțională denumită ALDP (n.n. – proteina adrenoleucodistrofie).

Producerea acesteia este împiedicată de o mutație a genei ABCD1 la persoanele cu CALD. Această mutație previne descompunerea acizilor grași cu lanț foarte lung și, în cele din urmă, duce la distrugerea tecii (mielinei) care înconjoară nervul. Aproape jumătate dintre pacienții cu CALD care nu primesc tratament cu Skysona mor în termen de cinci ani de la apariția simptomelor.

Elevidys

Preț: 3,2 milioane de dolari

Companie: Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics a obținut aprobarea FDA pentru Elevidys în iunie 2023, aceasta devenind prima terapie genică pentru tratamentul pacienților pediatrici cu vârste cuprinse între 4 și 5 ani cu distrofie musculară Duchenne (DMD) cu o mutație confirmată a genei DMD. Aceasta este cea mai întâlnită formă de distrofie musculară din copilărie, apare de obicei la băieți, afectând aproximativ unul din 3.300, se agravează în timp, iar speranța medie de viață este de circa 27 de ani.

Elevidys este o terapie unică, ce a fost concepută pentru a trata cauza de bază a DMD, care implică o mutație genetică a distrofinei care produce niveluri scăzute ale proteinei distrofină, necesară pentru întărirea fibrelor musculare.

Prin urmare, terapia genică funcționează prin livrarea unei gene care codifică în țesutul muscular o distrofină funcțională scurtată, denumită micro-distrofină Elevidys. Deși costă 3,2 milioane de dolari, cei de la Sarepta Therapeutics spun că acest medicament ar fi rentabil doar la prețuri între 5 și 13 milioane de dolari.

Hemgenix

Preț: 3,5 milioane de dolari

Companie: uniQure, CSL Behring

Terapia genică a fost aprobată în 2022 și a fost dezvoltată de uniQure, o companie de biotehnologie cu sediul în Amsterdam, în colaborare cu CSL Behring și este o terapie genică unică pentru adulții cu hemofilie B.

Vorbim despre o tulburare de sângerare rară care durează toată viața și care este cauzată de un singur defect genetic ce are ca rezultat o producție insuficientă de factor IX, o proteină produsă în principal de ficat, care ajută la formarea cheagurilor de sânge. Hemgenix reduce rata de sângerare anormală la persoanele cu hemofilie B, permițând organismului să producă continuu factorul IX.

Este o terapie genică bazată pe vectorul AAV, care utilizează un vector AAV5 pentru a transporta instrucțiunile genetice de ADN la ficat unde sunt apoi generate proteinele factorului IX. Pacienții cu hemofilie B au nevoie, de obicei, de perfuzii profilactice regulate de factor IX, ceea ce devine extrem de costisitor de-a lungul vieții.

CSL Behring a declarat pentru Fierce Pharma la momentul aprobării că, în ciuda prețului de 3,5 milioane de dolari, medicamentul va genera economii semnificative de costuri pentru întregul sistem de sănătate și va reduce semnificativ povara economică a hemofiliei B prin reducerea ratelor anuale de sângerare, reducerea sau eliminarea tratamentului profilactic și generarea unor niveluri ridicate de factor IX.

Lenmeldy

Preț: 4,25 milioane de dolari

Companie: Orchard Therapeutics

Lenmeldy este prima terapie genică aprobată de FDA pentru tratamentul copiilor cu leucodistrofie metacromatică (MLD). Este o boală genetică rară și potențial fatală care afectează creierul și sistemul nervos, cauzată de un deficit al unei enzime numite arilsulfatază A (ARSA).

Acest lucru duce la o acumulare de sulfați care distrug stratul protector al nervilor, denumit înveliș de mielină. Pacienții își pierd în cele din urmă capacitatea de a se mișca, de a vorbi, de a înghiți, de a mânca și de a vedea.

Lenmedly este un tratament unic realizat din celulele stem hematopoietice (HSC) ale pacientului, care au fost modificate genetic pentru a include copii funcționale ale genei ARSA. Odată ce celulele stem au fost colectate și modificate ex-vivo, acestea sunt apoi infuzate înapoi în pacient, unde se grefează în măduva osoasă, migrând în cele din urmă peste bariera hematoencefalică în sistemul nervos central și exprimând enzima funcțională.

Când Orchard Therapeutics a anunțat la 20 martie 2024 că Lenmeldy va costa 4,25 milioane de dolari, acesta a devenit oficial cel mai scump medicament din lume. Compania a precizat că prețul reflectă valoarea pe care terapia ar putea-o oferi pacienților eligibili și familiilor acestora, precum și impactul potențial pe termen lung pe care tratamentul îl poate avea asupra utilizării generale a asistenței medicale, reducerea la minimum a pierderii de productivitate pentru îngrijitori și oportunitățile de viață pentru pacienți.

Vezi şi ce medicamente să iei cu tine în concediu!

Urmărește-ne pe Google News