„Zonele moarte” ale cercetării medicale: De ce nu se mai fac studii clinice pentru copii și pentru antibiotice? Răzvan Prisada (ANMDM) explică fenomenul

Record european în ritmul de creștere al studiilor clinice în România

Răzvan Prisada, președintele Agenției Naționale a Medicamentului și Dispozitivelor medicale (ANMDM), a declarat în cadrul conferinței IMPACT, dedicată pacienților participanți sau interesați de studiile clinice, organizată de Asociația Elion împreuna cu Avantyo Institute of Clinical Research, că la finalul anului 2024 și în prima jumătate a anului 2025, România a înregistrat cea mai mare creștere procentuală a numărului de studii clinice din Uniunea Europeană.

Libertatea a stat de vorbă cu farm. Răzvan Prisada despre cele mai studiate boli din lume, dar și despre cele mai neglijate, precum și despre provocările viitorului din perspectiva cercetării medicale.

Cum ați descrie evoluția studiilor clinice în ultimii ani?

Cuvântul care caracterizează cel mai bine situația este „cu piciorul pe accelerație”. Raportat la anul 2022, când am pornit primele modificări, am atins ținta optimistă de a tripla numărul de studii clinice autorizate în România. Avem aproximativ 700 de studii în desfășurare, iar numărul celor autorizate depășește 400 pe an. Este cea mai mare creștere procentuală de la nivel european.

Trebuie să continuăm acest trend prin diversificarea ariilor și mărirea numărului de centre, ceea ce implicit înseamnă mai mulți investigatori implicați. Avem nevoie de cât mai mulți colegi din corpul medical care să se implice, deoarece, odată cu creșterea numărului de trialuri, aceasta a devenit o necesitate stringentă.

Dincolo de marile spitale: Rolul centrelor private și județene în cercetarea medicală

Cine sunt principalii actori în aceste studii? Se limitează totul la marile centre universitare?

Există spitale universitare mari, de tradiție, în special pe oncologie și neurologie, dar performează foarte bine și centrele private. Pe harta noastră interactivă sunt peste 300 de centre active. Din punctul meu de vedere, toate spitalele județene au capacitatea de a face parte din aceste studii. Majoritatea nu mai sunt naționale, ci internaționale, cooptând pacienți dintr-un areal geografic foarte extins.

M-a bucurat să văd că în ultimii doi ani au apărut centre private care fac chiar și studii de fază incipientă (Faza I). Acestea sunt esențiale pentru a stabili dacă un tratament este sigur pentru administrare. Este nevoie însă de mai multă informare la nivelul conducerii spitalelor. Marile spitale din UE, precum Institutul Karolinska din Suedia, se finanțează predominant din cercetare, nu din banii de la Casele de asigurări. Și în România, spitalele care au început să facă asta nu mai așteaptă cu atâta nerăbdare ziua în care intră banii de la Casă.

De ce ar fi atractiv pentru un spital sau un pacient să intre într-un studiu clinic?

În primul rând, pentru un grad superior de grijă față de pacienți. Într-un studiu clinic, pacientul este, fără nicio exagerare, mai bine îngrijit decât într-o zi de spitalizare normală: beneficiază de investigații complete, analize și monitorizare permanentă, toate pe cheltuiala studiului. Orice simptom minor este privit și întors pe toate părțile. Pentru unitatea sanitară, câștigul vine și din calificarea înaltă a resursei umane; rigoarea din studiile clinice se transferă apoi în activitatea de zi cu zi a spitalului.

Radiografia patologiilor studiate: De la oncologie la bolile rare

Care sunt patologiile cele mai cercetate în prezent?

Cercetarea din România este aliniată la cea mondială: oncologia și hemato-oncologia reprezintă cam 40-50%, urmate de neurologie și, cu un accent deosebit, bolile rare. Deși fiecare boală rară afectează puțini oameni, luate în ansamblu, ele reprezintă un număr foarte important de pacienți. Acolo cercetarea și medicamentele rezultate sunt foarte scumpe, adresându-se unor nișe înguste.

Există domenii unde cercetarea stagnează?

Sunt două zone descoperite la nivel mondial de cercetare medicală: zona pediatriei și zona antimicrobienelor, unde se investește, din păcate, foarte puțin în ultimii 20 de ani. S-a ajuns atât de jos încât nu mai avem efectiv cercetare pe aceste zone, nefiind rentabile.

Povestea a început acum vreo 20 de ani, când a explodat mult cercetarea pe oncologie și pe neurologie și pe boli degenerative și rare, unde sunt bugete mult mai mari și costuri mult mai mari față de antibiotice, care știți că sunt o clasă de medicamente cu prețuri destul de mici… Există un shift în cercetare care a dus la o pauză destul de lungă. Rezultatul este că nu mai avem clase noi de antibiotice, iar cele vechi devin neutilizabile din cauza rezistenței. Comisia Europeană încearcă acum să ofere bonusuri financiare companiilor care acceptă să investească din nou în aceste domenii.

Ce se întâmplă cu pacientul după ce studiul se termină, dacă medicamentul nu este încă compensat?

De obicei, companiile continuă să asigure tratamentul pentru cei care au un beneficiu clinic măsurabil. Noi încurajăm asta și pregătim o inițiativă legislativă, un ordin de ministru, care să specifice clar că medicamentul trebuie să fie pus la dispoziție în continuare dacă există beneficiu pentru pacient.

Mulți pacienți se tem de reacțiile adverse. Cum sunt ele gestionate?

Scopul studiilor este tocmai acela de a stabili frecvența reacțiilor adverse pentru prospect. Cine spune că un medicament nu are nicio reacție adversă, dezinformează. Autorizarea se face pe baza analizei risc-beneficiu. Uneori, dacă rezultatele sunt foarte bune și nu avem altă alternativă, folosim autorizări condiționate: dăm acces la medicament, dar monitorizăm continuu evoluția timp de mai mulți ani.

Siguranță și birocrație: De la 2 ani la 75 de zile

O problemă istorică a ANMDM a fost timpul lung de aprobare a dosarelor. S-a schimbat ceva?

În 2022 vorbeam de un an și jumătate sau doi ani, ceea ce era absurd. În acest moment, timpul de autorizare se învârte undeva la 75 de zile, termen prevăzut de regulamentul european și respectat riguros. Facem asta cu aceiași oameni puțini, deși avem tot mai multe dosare. Sperăm ca până în 2030 să trecem la autorizarea centralizată la nivelul UE, unde o singură evaluare va fi valabilă în toate cele 27 de state membre.

În final, ce ne puteți spune despre utilizarea medicamentelor „off-label” (în afara indicațiilor autorizate)?

Utilizarea off-label a căpătat o anvergură nejustificat de mare la noi. Există cazuri legitime, cum sunt moleculele foarte vechi pentru care nu mai face nimeni studii noi sau molecule foarte noi care încă nu au toate indicațiile decontate. Însă nu orice poate fi prescris oricui, „să vedem dacă merge”. Avem nevoie de o legislație clară care să spună în ce condiții și cine verifică aceste prescripții, pentru a putea apoi discuta despre decontarea lor. Pacientul trebuie să poată beneficia de aceste tratamente, dar în condiții legale și cu beneficii măsurabile.

Recent Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR) împreună cu Organizația de Serializare a Medicamentelor din România (OSMR) au lansat o campanie națională împotriva medicamentelor falsificate care ucid un milion de oameni.

Abonați-vă la ȘTIRILE ZILEI pentru a fi la curent cu cele mai noi informații.

ABONEAZĂ-TE