Decizia autorităților a venit după mai multe proteste organizate la începutul acestui an de către pacienţii cu fibroză chistică, atât în fața Guvernului, cât și la Ministerul Sănătății. Oamenii au cerut urgentarea decontării Kaftrio, medicament avizat de Agenţia Europeană a Medicamentului.
Kaftrio a fost aprobat în Marea Britanie, Italia, Franța, Spania, Germania și SUA, iar în septembrie 2021 a primit aviz pozitiv din partea Agenției Naționale a Medicamentului din România, dar tratamentul, foarte scump, nu a fost până acum decontat în țara noastră.
era media de supraviețuire a pacienților cu fibroză chistică în anul 2018, fiind estimată o creștere la 47 de ani în anii următori, potrivit Agenției Europene a Medicamentului
În România, aproximativ 500 de persoane au fost diagnosticate cu fibroză chistică, iar tratamentul costă aproximativ 50.000 de lei.
Noua listă de medicamente compensate, în care a fost inclus și Kaftrio, intră în vigoare pe 1 aprilie.
Ce este fibroza chistică
Fibroza chistică sau mucoviscidoza este o boală genetică ce afectează mai ales plămânul și pancreasul. Boala este prezentă de la naștere și se manifestă de obicei în primii ani de viață, dar sunt și cazuri rare în care este descoperită mai târziu, chiar și la vârsta de adult.
Potrivit Institutului de Pneumoftiziologie Marius Nasta, pacienții cu fibroză chistică produc un mucus consistent în bronhii și în tubul digestiv, mai precis în pancreas și ficat. Dopurile formate de mucusul gros astupă bronhiile, producând dilatații ale acestora, care se pot infecta ușor cu diferiți microbi.
Tot din cauza secrețiilor groase, se pot astupa canalele pancreatice și biliare, cu afectarea secundară a pancreasului și ficatului, putând provoca deficit de creștere, diabet zaharat sau ciroză hepatică.
Ce este Kaftrio
Kaftrio se utilizează pentru tratarea pacienților cu vârsta de peste 6 ani diagnosticați cu fibroză chistică, o afecțiune ereditară care are efecte severe asupra plămânilor, sistemului digestiv și altor organe.
Potrivit Agenției Europene a Medicamentului, fibroza chistică poate fi cauzată de diferite mutații ale genei unei proteine numite „regulator de conductanță transmembranară al fibrozei chistice”. Oamenii au două copii ale acestei gene, una moștenită de la fiecare părinte, iar boala apare doar atunci când ambele copii au mutația.
Fibroza chistică este rară, iar Kaftrio a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare) pe 14 decembrie 2018.
Medicamentul inovativ Kaftrio se poate obține numai pe bază de prescripție medicală și trebuie prescris numai de un cadru medical cu experiență în tratarea fibrozei chistice.
Ați sesizat o eroare într-un articol din Libertatea? Ne puteți scrie pe adresa de email eroare@libertatea.ro