Boală gravă a sistemului nervos tratată prin terapie genetică

„Este pentru prima dată când am reuşit să tratăm cu ajutorul geneticii o maladie gravă a sistemului nervos”, a afirmat Nathalie Cartier, care face parte din echipa de oameni de ştiinţă care a descoperit acest tratament pentru adrenoleucodistrofie.

Adrenoleucodistrofia este o afecţiune genetică legată de cromozomul X, are ca efect distrugerea tecii de mielină, care protejează terminaţiile neuronale. Din acest motiv, celulele nervoase nu mai funcţionează. Această maladie rară îi afectează pe copiii de sex masculin cu vârste între 6 şi 8 ani şi de obicei duce la deces înainte ca aceştia să ajungă la vârsta adolescenţei.

Noul tratament genetic al acestei maladii constă în grefe cu propriile celule de măduvă osoasă ale pacientului, după ce acestea au fost tratate genetic.

Celulele stem ale măduvei osoase sunt prelevate şi apoi structura lor este modificată prin introducerea unei gene „medicament” , ce are rolul de a înlocui genele deficiente. Apoi aceste celule de măduvă osoasă modificate sunt reinjectate pacientului.

Primii pacieni trataţi prin această metodă sunt doi copii în vârstă de 7 ani şi respectiv 7 ani şi jumătate. Cei doi au fost trataţi la spitalul Saint-Vincent de Paul din Paris şi în prezent merg la şcoală, iar starea sănătăţii lor este bună.

Abonați-vă la ȘTIRILE ZILEI pentru a fi la curent cu cele mai noi informații.

ABONEAZĂ-TE