O nouă speranță împotriva unui cancer rar de sânge. Primul medicament dintr-o nouă clasă a fost autorizat în SUA

Ce este policitemia vera și cum afectează organismul

Decizia reprezentanților americani aduce o opțiune terapeutică esențială pentru pacienții la care terapiile existente nu mai oferă un control adecvat al bolii sau care au dezvoltat intoleranță la schemele clasice de tratament.

Policitemia vera este o afecțiune cronică a măduvei osoase, caracterizată prin producția excesivă și necontrolată de celule sangvine, în special globule roșii. Această supraproducție duce la îngroșarea sângelui, încetinirea circulației sangvine și creșterea considerabilă a riscului de complicații vasculare grave, cum ar fi trombozele, atacurile cerebrale vasculare sau infarctul miocardic, relatează News.ro.

Până în prezent, gestionarea acestei afecțiuni se baza pe proceduri periodice de flebotomie (retragerea terapeutică de sânge) și pe terapii citoreductoare menite să reducă numărul de celule sangvine. Cu toate acestea, un număr semnificativ de pacienți continuă să se confrunte cu simptome severe, precum oboseala extremă, mâncărimile dermatologice chinuitoare sau mărirea în volum a splinei.

O nouă clasă terapeutică cu mecanism de acțiune țintit

Noul medicament aprobat în SUA reprezintă prima moleculă autorizată dintr-o clasă terapeutică complet nouă. Spre deosebire de opțiunile tradiționale, această terapie de ultimă generație este proiectată să acționeze direct asupra mecanismelor moleculare subiacente care stimulează producția aberantă de eritrocite în măduva osoasă.

Prin blocarea selectivă a acestor căi de semnalizare, tratamentul ajută la normalizarea hematocritului și la menținerea controlului asupra volumului sangvin, reducând dependența pacienților de procedurile invazive repetate.

Una dintre principalele ţinte ale tratamentului este menţinerea hematocritului sub 45%. Hematocritul reprezintă proporţia din volumul total al sângelui ocupată de globulele roşii, iar menţinerea sa sub acest nivel reduce riscul de complicaţii cardiovasculare asociate bolii.

Pentru menţinerea hematocritului în limitele recomandate, pacienţii pot avea nevoie de recoltări repetate de sânge în scop terapeutic (flebotomii). Procedura presupune recoltarea unei cantităţi de sânge dintr-o venă pentru a reduce numărul globulelor roşii. Unii pacienţi continuă să necesite frecvent această intervenţie chiar dacă urmează tratamentul standard.

Administraţia pentru alimente şi medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat, vineri, Mimrylo (rusfertide) pentru tratamentul adulţilor cu policitemie vera.

Acesta este primul tratament aprobat pentru policitemia vera care imită acţiunea hormonului hepcidină, produs în mod natural de organism, în principal de ficat, care reglează cantitatea de fier ce intră în fluxul sangvin din intestine, depozitele hepatice şi celulele care reciclează globulele roşii vechi. Fierul este necesar pentru producerea globulelor roşii.

Prin limitarea cantităţii de fier disponibile pentru formarea de noi globule roşii, tratamentul reduce producerea excesivă a acestora şi contribuie la controlul hematocritului.

Noul medicament se administrează prin injecţie subcutanată o dată pe săptămână.

Cele mai frecvente reacţii adverse

Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu clinic de fază 3 VERIFY, multicentric, randomizat, dublu-orb şi controlat cu placebo. Studiul a inclus 293 de adulţi cu policitemie vera care aveau nevoie de flebotomii frecvente, în pofida tratamentului standard.

Participanţii au fost repartizaţi în două grupuri. Un grup a primit noul medicament, iar celălalt placebo, timp de 32 de săptămâni. Tratamentul a fost administrat subcutanat, o dată pe săptămână, iar doza a fost ajustată pentru menţinerea hematocritului sub 45%.

Principalul criteriu de evaluare a urmărit proporţia pacienţilor care nu au îndeplinit criteriile pentru efectuarea unei flebotomii între săptămânile 20 şi 32.

În grupul tratat cu noua opţiune de tratament, 76,9% dintre pacienţi nu au avut nevoie de flebotomie în perioada evaluată, comparativ cu 32,9% dintre cei care au primit placebo.

Cele mai frecvente reacţii adverse asociate tratamentului au fost reacţiile la locul injectării şi anemia.

„Persoanele cu policitemie vera se confruntă cu necesitatea recoltărilor frecvente de sânge pentru a ţine sub control consecinţele produse de excesul de globule roşii”, a declarat medicul dr. Tanya Wroblewski, director al Diviziei de hematologie pentru afecţiuni necanceroase din cadrul Centrului pentru Evaluarea şi Cercetarea Medicamentelor al FDA.

Potrivit medicului, noul tratament poate reduce povara asociată acestor proceduri repetate.

Tratamentul nu este autorizat în prezent în Uniunea Europeană

FDA a acordat medicamentului statutul de evaluare prioritară, procedură utilizată pentru cererile de autorizare care îndeplinesc criteriile agenţiei pentru o revizuire accelerată.

Autorizarea a fost acordată Takeda Pharmaceuticals U.S.A., filiala americană a grupului farmaceutic japonez, care deţine în prezent drepturile exclusive la nivel mondial pentru dezvoltarea şi comercializarea tratamentului. Compania este responsabilă de viitoarele demersuri de reglementare la nivel global.

Aceasta a încheiat în 2024 un acord de licenţiere şi colaborare cu Protagonist Therapeutics, compania americană care a descoperit substanţa şi a condus dezvoltarea clinică a medicamentului până în faza 3. Tratamentul nu este autorizat în prezent în Uniunea Europeană.

Potrivit companiei farmaceutice, tratamentul urmează să devină disponibil pacienţilor din Statele Unite în termen de 48 de ore de la autorizare. Preţul de lansare nu a fost anunţat.

Abonați-vă la ȘTIRILE ZILEI pentru a fi la curent cu cele mai noi informații.

ABONEAZĂ-TE